细胞治疗代表未来医学发展的重要方向。当下，如何深化基础研究与临床转化，促进多学科交叉融合，进一步探索细胞治疗技术的创新路径与应用前景？在近日举行的2025中国卫生健康科技创新与学科建设大会“生命探微·创新前沿——细胞治疗新动态”平行分会场上，与会嘉宾表示，细胞治疗作为生物医学领域具有突破性的前沿技术，正在为重大疾病治疗带来变革。

刘晶

王晓民

彭江

韩英

席建忠

孙凌云

吴朝晖

邹伟

科技创新引领健康中国

  大连干细胞与精准医学创新研究院副院长邹伟介绍，大连干细胞与精准医学创新研究院成立于2018年7月，由大连市高新区与大连医科大学附属第一医院共同建设，性质为直属于大连市人民政府的事业单位。研究院目前拥有“全国首批干细胞临床研究机构、国家基因检测技术应用示范中心、国家工程实验室、国家级国际科技合作基地”4个国家级平台，并获批辽宁省干细胞与精准医学前沿技术重点实验室、辽宁省中试基地（大连市生物医药领域唯一）和辽宁省干细胞与中医药产业学院等12个省市级研究转化平台，是具有地域特色的、以干细胞产业与精准医学为主的研究转化平台。

  在大连医科大学附属第一医院党委书记、大连干细胞与精准医学创新研究院院长刘晶的带领下，团队创建了集干细胞采集和存储、干细胞技术及产品研发、干细胞临床研究及转化为一体的特色科研创新体系。团队深耕神经修复领域，在国际上首次揭示线粒体功能障碍作为干细胞神经修复靶点的机制，提出“线粒体发动机理论”，开发鼻脑递送系统并完成小儿脑瘫无创治疗临床验证，相关成果在权威期刊发表。与此同时，团队研发干细胞及囊泡规模化制备技术及设备，与北京大学合作共建肿瘤精准药筛分子诊断先进技术实验室，实现科技成果实质性临床应用转化，并对以上技术进行了临床验证，形成了一整套细胞诊疗新模式，取得了一批专利成果，吸引上市公司、独角兽企业等来辽合作。团队牵头制定全国首个医院医疗技术管理团体标准，有效推动了我国干细胞和精准医学的进步，带动了区域相关产业发展，为辽宁省基因和细胞产业发展提供了有力支撑。

  首都医科大学原副校长、中国生理学会原理事长王晓民指出，科技创新助力健康中国意义重大。我国提出广大科技工作者要“面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康，把握大势、抢占先机，直面问题、迎难而上”。这“四个面向”回答了新发展阶段科技创新朝什么方向努力、向什么目标发展等重大问题，为我们更好推动科技创新、加快建设世界科技强国、实现高水平科技自立自强指明了方向。

  2016年，中共中央、国务院印发《国家创新驱动发展战略纲要》，提出“到2020年进入创新型国家行列”“到2030年跻身创新型国家前列”“到2050年建成世界科技创新强国”的“三步走”目标。党的二十大报告进一步明确了到2035年我国发展的总体目标，提出了建成科技强国的要求。

  加快建成科技强国，必须在基础研究、关键技术攻关、提升国际影响力、科技人才培养、科技治理等方面取得突破和进展，关键是走出一条从教育强、人才强、科技强到产业强、经济强、国家强的创新发展新路径。要以“四个面向”为纲，提高创新能力，助力国家和区域医疗水平提升，为科技强国、健康中国贡献力量。

  中国医药生物技术协会副理事长吴朝晖介绍，我国干细胞临床研究备案管理体系持续完善，已形成覆盖全国多省市的管理网络，构建起以医疗机构为责任主体的备案管理模式。随着细胞治疗产品临床试验系列技术指导原则等文件发布，细胞治疗临床试验管理体系日趋完善，细胞治疗新药临床研究申请（IND）路径已经明晰。在此背景下，研究者发起的细胞治疗临床研究须明确定位为早于临床注册的创新探索性实践，重点聚焦前沿领域的概念验证性课题研究。在研究设计层面，注重作用机理研究，全力推动技术创新突破。同时，通过优化备案程序提升管理效率，建立全流程数据管理与技术核查机制，提升临床研究质量，增强数据可靠性。研究者、医院与企业协同推进，以“创新驱动﹢风险可控”为原则加速技术转化，推动备案研究与注册临床的有机衔接。

  未来，随着管理体系与研究质量的双提升，干细胞治疗有望以规范备案为基石，通过高质量临床研究和技术创新转化，逐步实现向临床应用的科学跨越，为疾病治疗领域开辟崭新道路，为更多患者带来治愈希望。

创新研究紧贴临床需求

  中国人民解放军总医院骨科医学部研究所所长彭江介绍，中国人民解放军总医院骨科医学部在再生医学领域成果显著。团队在科技部重点研发项目支持下，针对当前细胞治疗中细胞易凋亡、存活率低、异质性及成本高等挑战，开展系列创新性研究，在关节软骨损伤治疗中，以关节软骨细胞外基质（ECM）为原料制备取向性多孔支架，复合自体软骨细胞后，修复关节软骨损伤并用于临床。团队采用软骨细胞外基质微载体复合种子细胞制备软骨微组织，以“生物混凝土”原理构建大块软骨组织，加快修复速度；针对股骨头骨坏死治疗，提出分区域治疗理念，采用多通道冲洗去除炎性物质改善局部微环境，局部人工骨﹢自体细胞植入使坏死骨再生；以自体血管基质细胞为基础构建血管化成骨类器官球体，并使这一过程得到强化；在周围神经损伤修复中，构建神经微组织并采用多点多次注射自体干细胞，促进神经再生等。

  长江学者特聘教授、空军军医大学西京医院消化内科主任医师韩英指出，肝脏是人体重要的代谢和解毒器官，然而肝病却是长期困扰中国居民的高发病和常见病。肝病患者早期往往缺乏典型的临床症状，不容易引起注意。慢性肝病患者若不加以监测和治疗，部分患者会发展成肝硬化甚至肝癌。

  韩英团队长期从事慢性肝病的综合防治研究工作，针对治疗棘手、死亡率高的终末期肝病，在国际上首创自体外周血干细胞经肝动脉回输治疗终末期肝病新技术，并于2005年开始应用于患者的探索治疗。该技术应用以来，显著提高了终末期肝病患者的5年生存率，从45%提高至62%。经过长期的研究和实践，团队系统阐明干细胞治疗肝病的机制，推动干细胞治疗规范化。

疾病治疗可“量身定制”

  长江学者特聘教授、北京大学未来技术学院常务副院长席建忠介绍，化疗及靶向治疗成为恶性肿瘤的主要治疗手段，但现有的诊疗手段下只有少部分患者可以找到自己对应的药物。如何利用基因检测技术缩小患者用药范围，成为当前肿瘤精准医疗亟待解决的痛点。

  席建忠带领团队经过6年的潜心研究，成功研发出“微肿瘤PTC体外药敏检测”技术，可以对临床常用的上百种肿瘤治疗药物进行体外药物敏感性检测，提供切实有效的实验证据，指导临床肿瘤患者个体化用药，成功突破了肿瘤精准诊治的“最后一公里”。

  安徽医科大学第二附属医院院长孙凌云指出，从20世纪90年代开始，干细胞疗法便被应用于自身免疫病的治疗。目前，自体造血干细胞移植主要用于治疗进展较快或难治性系统性硬化症。除了自体造血干细胞移植，干细胞疗法还包括异体间充质干细胞（骨髓间充质干细胞和脐带间充质干细胞）移植。

  孙凌云团队从2007年开始尝试异体骨髓间充质干细胞移植治疗难治性系统性红斑狼疮，取得较好疗效。后又用脐带间充质干细胞治疗难治性自身免疫病，也取得较好疗效。相比于造血干细胞移植，间充质干细胞移植更为安全且疗效相当，不需要大剂量化疗，不必将白细胞数量降到0。目前异体间充质干细胞移植已用于治疗多种自身免疫病，包括难治性系统性红斑狼疮、系统性硬化症、干燥综合征、肌炎和皮肌炎等，团队完成治疗2800余例。

  会议最后，与会嘉宾围绕中国自贸区干细胞创新发展、辽宁省干细胞产业高质量发展等话题进行了深入探讨。