近日，靶向脊髓损伤的诱导多能干细胞（iPSC）衍生亚型神经细胞Ⅰ类新药Ⅰ/Ⅱ期临床研究启动会在大连医科大学附属第一医院与中山大学附属第三医院同步召开。这种中美双认证的突破性疗法，将从实验室走向临床，为长期受困于脊髓损伤的患者带来希望。该项研究的开展标志着我国中枢神经损伤修复领域从基础研究到临床转化取得重大突破，同时实现在全球领跑。

□特约记者 郭睿琦

  脊髓损伤是全球公认的重大神经系统疾病，属于国家级医疗体系关注的重大疾病范畴及重点支持领域。脊髓损伤多见于青壮年人群，常由交通事故、运动损伤等引发，属于“社会功能损失”高危疾病，具有致残率高、不可逆、年轻化、患者家庭及社会负担沉重等显著特点。

  全球脊髓损伤患者群体人数众多（约1500万），我国脊髓损伤患者超过300万，每年新增急性/亚急性损伤病例10万例。脊髓一旦受损，极易造成患者全身或部分瘫痪、失去运动和感觉功能，包括四肢瘫痪（高位损伤）和下肢瘫痪（低位损伤），多数患者终身残疾，严重影响生活质量。由于中枢神经系统再生能力极低，神经修复极为困难，目前治疗手段仍以康复训练和辅助支持为主，缺乏损伤期神经再生修复方法。

干细胞技术领跑全球

  在创新驱动发展战略的引领下，我国持续优化科研生态，通过政策赋能、平台搭建、人才激励等举措，为科研人员提供了坚实的制度保障和创新沃土。

  2025年5月，全球首个异体通用型“现货型”诱导多能干细胞（iPSC）衍生亚型神经细胞新药注册临床试验，正式通过国家药品监督管理局与美国食品药品监督管理局的中美双报审批，且均获一次性无发补完全批准，将用于脊髓损伤这一重大神经系统疾病的治疗。

  此次iPSC衍生亚型神经细胞药物的里程碑式突破，彰显了我国在再生医学领域的创新实力和国际领先地位。iPSC衍生亚型神经细胞代表了再生医学的最前沿突破。其独特价值在于三大创新。

  一、“现货型”供应。研究人员利用诱导多能干细胞技术，将普通体细胞重编程为具有胚胎干细胞特性的细胞，再定向分化为特定神经前体细胞。这种标准化制备的细胞制剂可随时调用，不必为患者单独定制。

  二、精准神经修复。与传统干细胞疗法不同，该药物靶向再生脊髓区的亚型特化神经细胞，能更精准地整合到损伤部位，重建神经信号传导通路。

  三、中美双认证质控。依托全流程质控体系，细胞产品同时满足中、美药品生产规范，为全球应用铺平道路。

为神经修复贡献“中国智慧”

  作为一款靶向再生脊髓区的亚型特化神经前体细胞新药，该药物的临床试验由脊髓损伤诊疗领域权威专家、中山大学附属第三医院院长戎利民教授担任牵头临床中心及临床总负责人，大连医科大学附属第一医院党委书记、大连干细胞与精准医学创新研究院院长刘晶教授担任联合临床中心及临床联合负责人，整合两院在干细胞再生医学领域的研究积累正式开展。

  该项临床研究的启动标志着全球脊髓损伤再生治疗向“现货型”细胞药物临床应用迈出关键一步，为破解中枢神经损伤修复难题开辟了新的研究路径。

  戎利民教授表示：“由中国首创的全新治疗方案正式开启临床探索，这一基于iPSC衍生亚型神经细胞的创新疗法，将为长期受困于脊髓损伤的患者群体带来差异化的治疗选择。这对于脊髓损伤修复领域而言，是具有里程碑意义的重要时刻。中山三院将与大医一院建立紧密协作机制，整合双方在中枢神经疾病诊疗、干细胞研究及临床转化等领域的优势资源，共同推进项目高标准实施，为全球中枢神经再生医学研究提供具有中国特色的创新范式。”

  刘晶教授表示：“iPSC衍生亚型神经细胞I类新药成功通过中美双报注册审批，不仅标志着中国在干细胞药物研发与临床转化领域已跻身世界前列，更彰显了中国原创生物技术的国际竞争力。新技术的临床价值需要依托高水平临床研究落地，本次临床研究选择在中山三院和大医一院开展，既是对两家医疗机构干细胞研发实力与临床管理能力的高度认可，也是对广东、辽宁两地干细胞治疗体系的重要检验。大医一院将与中山三院紧密协作推进项目实施，力求为中枢神经损伤修复领域的全球突破提供兼具科学性与创新性的中国方案。”